네이처셀, 美 FDA에 알츠하이머 신약 임상 1·2상 허가신청

네이처셀은 지난 21일 미국 FDA에 알츠하이머 줄기세포 치료 신약인 ‘아스트로스템’의 미국 내 상업임상 1·2상 허가 신청을 완료했다고 24일 밝혔다.

네이처셀은 2014년 12월 관계사인 알바이오와 알츠하이머 공동 연구개발 협약을 체결한 후 2016년 4월 미국 CRO인 KCRN과 임상대행계약을 체결했다. 이후 한국과 미국의 알츠하이머 분야 세계적 연구자들의 자문을 받아 임상 프로토콜을 개발하고 줄기세포 신약의 CMC(기시법)을 완성하여 임상 허가를 신청했다.

이번에 제출한 임상시험 계획은 60명의 환자를 대상으로 위약 대조군 30명 줄기세포 투여군 30명으로 나누어 실시하며 2주 간격으로 회당 2억 셀을 10회 정맥내 투여한 후 3개월간 관찰한다. 이를 통해 안전성을 확인하고 유효성을 탐색하게 된다. 한국 식약처의 허가 후 한국과 미국에서 내년 초부터 환자 모집에 들어가서 2018년 상반기에 완료할 계획이다.

네이처셀의 알츠하이머 치매 치료 줄기세포 신약 개발의 시작은 2008년에 시작됐다. 바이오스타 줄기세포 기술연구원 라정찬 박사팀과 당시 서울대 의대 약리학실 서유헌 교수 연구팀이 공동으로 연구에 착수했다. 알츠하이머 모델동물을 대상으로 바이오스타 배양법으로 배양한 지방 줄기세포의 알츠하이머 치료 기전과 효과를 규명해 지방줄기세포로 치매 치료 가능성을 확인했다. 이 내용은 2012년 9월 미국 공공과학도서관 온라인 학회지인 ‘플러스원(PLoS One)’에 게재됐다.

또한 충북대 김윤배 교수팀과의 공동 연구를 통해서도 뇌세포 재생 가능성을 확인해 신경과학 분야 학술지인 ‘저널오브뉴로사이언스리서치(JNR)’에 게재됐다. 뿐만 아니라 서울대 GLP 연구 센터에 의뢰해 바이오스타 배양법으로 배양한 지방줄기세포의 정맥 내 반복 투여 안전성도 확인했다. 그러나 2013년 알앤엘바이오의 상장 폐지와 라정찬 박사의 구속으로 연구개발이 중단됐다가 2014년 12월부터 재개됐다.

알츠하이머 줄기세포 신약 ‘아스트로스템’의 개발 책임자인 라정찬 박사는 “안전하고 활성이 높은 바이오스타의 줄기세포 배양 기술로 치매 정복에 기여하고, 2020년까지는 미국에서 신약 허가를 받아 시판을 목표로 하고 있다”고 향후 계획을 밝혔다.