[BioS]디앤디파마텍 “섬유화 치료제, 美 희귀의약품 지정”

디앤디파마텍의 자회사인 세랄리 파이브로시스는 24일(미국 현지시간), 개발 중인 섬유화 치료제 ‘TLY012’가 만성췌장염에 대한 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다. 만성 췌장염은 췌장의 염증으로 인한 섬유화가 특징인 질환으로 섬유화가 진행됨에 따라 내/외분비 기능이 저하되고 복부통증, 당뇨 등의 증상이 나타난다. 현재까지 근본적인 치료제는 전무한 상황이다.

TLY012는 페길레이션된 재조합 인간 TRAIL 단백질로 흉터 조직을 형성하는 여러 신호기전을 활성화하는 근육섬유아세포(myofibroblast)를 타깃으로 작용한다. TLY012는 해당 세포에서 발현이 증가한 DR5(Death receptor 5)에 결합해 세포의 활성을 억제하고 섬유화 신호기전을 차단하게 된다.

세랄리는 췌장, 피부, 간, 호흡기 등 다양한 장기에서의 섬유화 전임상 모델에 TLY012를 적용하고 그 효과를 확인했다. 회사 측은 랫과 원숭이에서 독성시험을 완료하고 2020년 만성 췌장염 적응증의 임상 1/2a상에 진입하기 위해 준비 중이다.

빅터 로스케 세랄리 CEO는 “근육섬유아세포는 섬유화의 중요한 시발점으로 과도한 흉터조직 형성과 조직 손상 등에 영향을 주는 것으로 알려졌다”면서 “TLY012는 조직에 관계없이 근육섬유아세포의 활성을 차단함으로써 만성췌장염을 포함한 여러 섬유화 질환의 퍼스트-인-클래스 신약이 될 수 있을 것으로 기대된다”고 밝혔다.

FDA의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다. TLY012는 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사(Priority Review) 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택을 부여받는다.