이번에 선정된 성과명은 ‘배아줄기세포 또는 유도만능줄기세포(iPS cells)로부터 고효율 신경세포분화방법을 이용한 난치성 세포치료제 개발’이다. 연구 내용은 저분자화합물을 사용해 두 가지 특정 신호 전달체계를 제어함으로써 모든 전분화능 줄기세포로부터 내배엽과 중배엽성 세포 분화를 강력히 차단하고, 신경세포를 고수율로 분화 유도할 수 있는 효율적이고 보편적인 신경세포 분화 방법을 개발하는 것이다. 표준화가 매우 쉬우며, 신경세포로의 제작 기간을 단축할 수 있다.
이 기술은 국제 줄기세포 포럼에 의해 국제 표준화 프로토콜로 채택됐으며, 현재 유럽 11개국과 미국, 일본, 한국 등에 특허로 등록돼 있다. 현재 에스바이오메딕스에서 척수손상, 파킨슨병 등 난치성질환의 세포치료제 개발에 활용하고 있다. 배아줄기세포유래 PSA-NCAM 양성 신경전구세포는 척수손상 세포치료제로 개발돼 비임상 시험을 마치고 임상시험 승인 심사 중이며, 파킨슨병 세포치료제로 개발 중인 배아줄기세포유래 도파민 신경세포는 동물 모델에서 유효성 확인 후 비임상시험을 통해 안전성을 검증하고 있다.
에스바이오메딕스 관계자는 “본 기술을 토대로 기존 척수손상, 파킨슨병세포치료제 외에도 뇌졸중 등 신경계 질환 전반을 아우르는 치료제 개발을 목표로 한다”며 “3D구현이 가능한 플랫폼기술을 접목해 다양한 적응증에서 더욱 우수한 기능성을 갖춘 치료제를 공급하기 위한 연구를 함께 진행중”이라고 말했다.