GC녹십자셀 “췌장암 CAR-T 암세포 100% 사멸…미국 임상 추진”

GC녹십자셀이 췌장암 동물치료에서 뛰어난 효과를 보인 CAR-T 치료제의 미국 진출을 추진한다.

GC녹십자셀은 온라인 기업설명회를 통해 미국 진출 방안과 개발 중인 CAR-T치료제 개발 성과를 발표했다고 13일 밝혔다.

GC녹십자셀의 미국 진출 전략은 개발 중인 CAR-T치료제의 미국 임상 진입과 현재 국내에서 판매 중인 ‘이뮨셀엘씨주’를 미국에서 판매 허가받는 투트랙이다.

GC녹십자셀에서 개발중인 CAR-T치료제는 메소텔린을 특이적으로 타깃하는 고형암 대상의 CAR-T치료제(MSLN-CAR-T)이다. MSLN-CAR-T세포를 췌장에 암을 이식한 동소이식 췌장암 마우스모델에 복강주사와 정맥주사로 투여했다. 대조군은 모두 췌장암이 커졌지만, MSLN-CAR-T세포 1차 투여 후, 80~90%의 항암효과를 보였고, 2차 투여 후 췌장암 세포가 100% 사멸하여 완전관해(CR)를 나타냈다.

반면 메소텔린이 발현하지 않는 동소이식 췌장암 마우스모델에서는 MSLN-CAR-T세포를 2회 투여해도 음성대조군과 동일하게 췌장암 세포가 커지는 것이 관찰됐다. 이는 MSLN-CAR-T세포가 메소텔린에만 특이적으로 반응하여 췌장암에 대해 항암효과를 나타냈음을 의미한다.

GC녹십자셀 관계자는 “지금까지 CAR-T치료제가 고형암에서 실패하는 원인 중 하나인 항원 특이성문제를 MSLN-CAR-T세포가 완전관해를 통해 메소텔린만 특이적으로 타깃했다는 것을 증명했다”고 설명했다.

현재 미국에서 혈액암 관련 CAR-T치료제 2건이 허가되어 판매되고 있지만, 고형암 분야에서는 그 성과가 미진하다. GC녹십자셀은 MSLN-CAR-T가 미국 시장으로 바로 진출하는데 경쟁력이 충분하다고 판단, 임상 1상부터 미국에서 시행할 계획이다. 올해 초 캘리포니아에 미국법인 노바셀(NOVACEL Inc.)을 설립했으며, 향후 북·남미 및 유럽시장으로 진출이 가능한 파트너사를 통해 기술수출이나 판권계약을 고려하고 있다.

두번째 트랙은 국내에서 시행한 3상 임상시험 데이터와 지난 10년간 5000명이상의 제품 투여를 통해 축적한 안전성 데이터를 활용해 이뮨셀엘씨주의 미국 식품의약국(FDA)의 허가 리스크를 최소화하고 시간과 투자비용을 절감하는 전략이다. 간암, 췌장암, 교모세포종에 대해 FDA의 희귀의약품(ODD) 지정을 받은 것을 활용해 미국정부의 지원을 받고, 적응증 역시 현재 치료제가 없는 틈새시장을 공략한다는 전략이다.

이득주 GC녹십자셀 대표는 “GC녹십자셀은 이뮨셀엘씨주와 MSLN-CAR-T의 두가지 전략으로 미국시장에 진출해 K-바이오의 위상을 알리고 세계적인 종합 면역항암제 전문기업으로 도약하겠다”고 말했다.