셀리버리 “다케다, 공동개발 운동실조증 신약 뇌·심장 전송 입증”

이번 분석보고서에 따르면, 위탁연구기관(CRO)에서 객관적으로 진행된 약력학 효능평가에서 심장의 생물학적 활성도가 단 1회 투여만으로 20% 상승하는 결과를 얻었다. 약동학 결과는 심장뿐만 아니라 뇌 조직 깊숙한 대뇌피질까지 셀리버리의 TSDT 플랫폼에 의해 뇌기능을 정상화 시키고, 심장기능을 되살릴 수 있는 신약후보물질이 전송됨을 증명했다.

다케다 공동개발 총책임자는 화상회의를 통해 “원래 약물이 잘 들어가지 않는 장기인 심장과 뇌에서 전송 단백질이 충분히 검출되었고, 특히 뇌에서 1시간 내 검출되는 결과에 놀랐다”고 말했다.

8월부터 일본과 미국에서 각기 진행될 뇌질병 동물모델(운동실조증)과 심장질병 동물모델(비대성 심근증) 치료효능 검증시험은 셀리버리 내부에서 진행한 프로토콜 그대로 재현성만 검증할 예정이다. 특정농도로 주 3회 정맥주사 시 30%의 몸무게 회복효과와 60% 생존율 상승, 73%의 심박수 회복효과를 보였을 뿐만 아니라, 심장세포 섬유화억제 및 심장세포 괴사를 저해해 심장기능을 정상화시켜 생명보존 효과를 증명했다.

특정단백질이 뇌와 심장에서 부족하면 프리드리히 운동실조증(FRDA)이 발병하거나 심장 부정맥, 심부전, 비대성 심근증, 심정지를 일으켜 사망하게 되는 치명적 선천적 유전병이 생긴다. 셀리버리가 개발한 세포조직투과성 단백질제제는 이 난치병을 치료하기 위한 신약이다.

셀리버리 관계자는 “이번 프로젝트가 성공하면 신약물질의 라이선싱 아웃뿐 아니라, TSDT 플랫폼기술 또한 라이선싱 아웃의 대상이 될 수 있기 때문에 매우 중요했다”며 “이미 당사 연구진에 의해 여러 번 증명된 심장 및 뇌 질병 동물모델에서의 치료효능이 다케다에 의해서 최종 재증명되면 라이선싱 딜에 돌입할 것이 기대된다”고 말했다.