GC녹십자셀, CAR-T치료제 미국 임상 본격화…내년 IND 신청

세포치료 전문기업 GC녹십자셀은 100% 지분을 보유한 미국 현지법인 노바셀(Novacel Inc.)에 420만 달러(약 50억 원)를 출자해 개발중인 MSLN-CAR-T의 미국 임상시험을 본격화한다고 7일 밝혔다.

GC녹십자셀은 올 초 메소텔린 타깃 CAR-T치료제(MSLN-CAR-T)의 비임상 동소이식모델을 통해 췌장암 100% 사멸 결과를 확인하고 미국 내에서 임상시험을 수행하기 위해 현지법인 노바셀을 설립했다.

MSLN-CAR-T는 췌장암, 난소암 등에서 높은 발현율을 보이는 메소텔린을 타깃하는 것이 특징이다. 특히 암 환자와 동일한 장기에 암세포를 이식(동소이식)한 마우스모델에서 암세포가 100% 사멸하는 것을 확인했으며, 이런 효능이 12주 이상 지속되는 것으로 관찰됐다. CAR-T를 이용한 고형암 치료에 가장 큰 허들이었던 이동성, 침투성, 지속성 세 가지를 GC녹십자셀의 MSLN-CAR-T로 극복하고 획기적인 치료의 가능성을 동물모델에서 입증한 것이라고 회사 측은 설명했다.

현재 미국에는 이미 3건의 혈액암 관련 CAR-T 치료제가 판매되고 있지만, 기술적인 어려움으로 고형암을 표적하는 CAR-T는 아직 허가된 제품이 없으며 획기적인 연구 결과도 없는 상태이다.

GC녹십자셀은 최근 CAR-T의 핵심 원료인 유전자 전달 바이러스를 미국 현지에서 cGMP 수준으로 제조하는 과정이 성공적으로 완료됐으며, 이를 활용한 MSLN-CAR-T의 cGMP 수준 생산 공정을 확립하고 있다.

회사 관계자는 “계획대로 내년 초에는 미국 임상시험을 위한 시료 생산이 가능할 것”이라며 “국내에서는 MSLN-CAR-T의 치료용량범위 확보를 위한 추가 동물실험을 통해 임상시험 디자인에 필요한 데이터를 수집하는 등 2021년 CAR-T치료제 미국 임상 1/2a상을 위한 준비가 차질 없이 진행되고 있다”고 설명했다.

미국암학회가 발표한 2019년 암 통계에 따르면 췌장암은 발생률 10위로 2019년에 5만6770명이 신규 진단받았으며, 사망자수 3위로 4만5750명이 사망했다. 5년 생존율은 9%로 최하위를 기록했으며, 치료 옵션 부족으로 인해 미충족 의료 수요가 높은 난치성 질환이다.

이득주 GC녹십자셀 대표는 “2021년 이내 미국에서 임상시험 승인을 신청할 예정”이라며 “노바셀에 대한 출자는 임상 시료의 생산, 미국 현지 비임상시험 등의 비용의 조달 및 현지 임상시험을 차질없이 추진하기 위한 것으로, 세계 최초의 고형암 타깃 CAR-T치료제를 개발하기 위해 전사적인 노력을 기울이겠다”이라고 말했다.