헬릭스미스, 엔젠시스 사용 루게릭병 임상 2a상 프로토콜 FDA 제출

헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’를 사용하는 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 임상 2a상 프로토콜을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 5일 밝혔다. 엔젠시스는 이미 미국 FDA에서 ALS에 대한 희귀의약품과 패스트트랙으로 지정된 바 있다.

헬릭스미스는 엔젠시스를 사용해 이미 ALS 임상 1상을 성공적으로 마쳤는데 이번 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나누어 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 주평가 지표는 안전성으로, 임상 기간 발생된 중대한 이상 반응의 발생을 조사한다. 이와 함께 측정할 유효성 지표는 △ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r, △ALS 환자들의 근육 기능 및 근육 강도 △호흡 기능의 변화, 환자 삶의 질 등의 변화 정도(PGIC) △호흡 기능 및 생존율에 미치는 효과 △바이오마커의 변화량 등이다.

이번 ALS 임상 2a상에서 가장 큰 특징은 엔젠시스 주사 후 환자의 근육 조직을 소량 채취해 유전자 발현량을 측정한다는 점이다. 이러한 분자생물학적 분석을 실시하기 때문에 임상시험은 먼저 소규모로 시작하는데 총 18명의 ALS 환자를 대상으로 180일간 진행된다. 이 임상시험은 ALS 환자에서 엔젠시스의 작용 기전을 밝히는 데 중요한 역할을 할 것으로 기대하고 있다.

지난 ALS 1상에서는 엔젠시스 관련 이상 반응이 나타나지 않아 안전성에 문제가 없음을 확인했다. 또한 엔젠시스를 투여한 환자에서 ALSFRS-r 및 근육 기능 지표의 감소세가 멈추거나 느려지는 경향이 있음을 관찰했다.

헬릭스미스는 이번 ALS 임상 2a상을 마친 후 곧바로 100명이 넘는 규모의 임상 2b상을 진행할 계획이다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “글로벌 제약사와 엔젠시스의 라이센싱 가능성을 논의할 때 가장 관심을 받는 적응증이 ALS다. 이번 2상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성이 발견될 경우, 그 파장이 클 것이다”라고 밝혔다.

근위축성 측삭경화증(ALS)은 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동 뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다. 대략 2만 명 중 1명 꼴로 환자가 발견되며, 현재 미국에는 3만 명 정도의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.

헬릭스미스의 엔젠시스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 지난 15년간의 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산해 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 밝힌 바 있다.