[BioS]GC녹십자, '피하투여' 혈우병 신약 "전임상서 효능"

국내 임상1상 진행중인 GC녹십자의 혈우병 후보물질 'MG1113'의 전임상 결과가 나왔다.

GC녹십자가 피하주사(Subcutaneous Injection)가 가능한 항체 기반 혈우병 치료제 MG1113의 치료효과를 확인한 연구결과를 Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis에 게재했다고 26일 밝혔다(DOI: 10.1002/rth2.12438). 이번 연구는 목암생명과학연구소와 공동으로 진행했다.

혈우병은 혈액내 응고인자가 부족해 발생하는 출혈성 질환이다. 현재 치료법으로 체내의 부족한 응고인자를 넣어주는 인자보충요법(Factor Replacement Therapy)이 이용되고 있다. 하지만 1주에 2~3번 반복되는 정맥투여(Intravenous Injection)로 인해 환자의 편의성이 낮다.

이를 해결하고자 연구팀은 피하주사가 가능한 항체 MG1113을 개발했다. MG1113은 혈액응고 신호전달을 억제하는 효소인 조직인자경로억제제(Tissue Factor Pathway Inhibitor, TEPI)를 타깃한다. 조직인자경로억제제의 기능을 저해해 혈액응고를 촉진시키는 것이 전략이다.

연구팀은 “MG1113이 혈액내의 부족한 응고인자를 보충하는 기존의 혈우병 치료제와는 차이가 있다”며 “기존 약에 내성이 생긴 환자 뿐만 아니라 다양한 유형의 혈우병 환자에게도 적용가능할 것”이라고 말했다.

이번 연구는 혈액 응고인자에 이상이 있는 환자의 혈장과 혈우병을 유도한 동물모델에서 진행됐다. 혈우병 환자의 혈장에 MG1113을 처리한 결과 혈액 응고에 관여하는 효소 트롬빈(Thrombin)의 농도가 높아졌으며 응고시간(Clotting Time), 혈액굳기(Maximum Clot Firmness) 등도 개선됐다. 또한, 혈우병이 유도된 인비보(In Vivo) 토끼 모델에서 MG1113이 실혈(blood Loss)을 줄였다.

이번 연구를 주도한 곽희천 GC녹십자 연구원은 “혈우병 환자가 평생 주기적으로 약을 투여 받아야하는 만큼 환자의 투여 부담 완화가 치료제 연구의 핵심이다”며 “국내 기술로 개발되고 있는 MG1113이 환자들의 삶의 질 개선에 도움이 되길 바란다”고 말했다.

한편 GC녹십자는 MG1113의 안전성 검증을 위한 국내 임상1상을 진행하고 있다.