엔솔바이오사이언스가 알츠하이머병 치료제 ‘모리아1000(M1K)’의 신경발생(Hypoxia) 효능과 작용기전을 규명했다.
엔솔바이오사이언스는 M1K를 신경세포주와 신경전구세포에 처리한 결과 신경발생 마커 DCX, MAP2 발현이 유의하게 증가하는 것을 확인했다고 1일 밝혔다.
DCX는 신경발생 마커로 알츠하이머병이 심해질수록 발현이 감소한다. 야생형 마우스에 M1K를 투여한 경우 이들 분자마커가 유의하게 증가, M1K에 의한 신경발생 기능을 규명했다.
또한, 동물실험에서 M1K를 정맥주사 후 뇌혈관장벽(BBB)를 통과해 뇌 내에 유입됨을 확인했다. 설치류 2주 반복투여 독성시험에서 독성학적 이상변화는 관찰되지 않았다.
신경발생 분야는 알츠하이머병, 파킨슨병, 우울증, 뇌졸증 등을 비롯한 다양한 신경퇴행성 뇌질환 치료제 개발과정에서 활발하게 연구되고 있다.
회사 관계자는 “지금까지 많은 다국적 제약사들이 인지기능을 향상시키고 알츠하이머병 치매를 치료하기 위해 무수히 시도하다 실패했다”며 “단순히 베타 아밀로이드 유입 억제 및 축적 감소를 목표로 하는 접근이 아니라 핵심 난제인 뇌에서 죽은 신경세포를 살리는 신경 발생에서 해법을 찾아낸 것”이라고 설명했다.
M1K는 수용체 RAGE(Receptor for Advanced Glycation End products)를 표적으로 하는 짧은 펩타이드 약물이다. RAGE의 기능 조절을 통해 뇌 내 베타-아밀로이드 축적 감소, 염증 감소, 활성산소(ROS) 감소 등 하나의 약물이 다중 작용을 하도록 유도함으로써 알츠하이머병을 치료하도록 개발 중이다.
엔솔바이오사이언스는 유럽의 뉴로사이언스 전문기업과 알츠하이머병 환자의 뇌조직에서 질병 진행 단계별로 M1K의 표적인 RAGE의 발현을 확인하기 위해 국제 공동연구를 진행하고 있다. 연구 결과가 예상대로 나오면 글로벌 기술 수출도 가능할 것으로 회사 측은 전망한다.
김해진 엔솔바이오사이언스 대표는 “M1K이 신경발생에 의한 신경재생 효능을 통해 치료적 대안이 없는 초기 알츠하이머 치매 환자를 치료할 수 있는 혁신적인 길을 열고 있다”면서 “그동안 중추신경계(CNS) 전문 글로벌 제약회사들이 M1K에 관심을 표명해 왔으나, 이번 신경재생 효능에 대한 실험결과로 기술수출로 이어질 가능성이 더욱 높아졌다”고 말했다.
엔솔바이오사이언스는 바이오 빅데이터, 생물정보기술, 인공지능기술이 융합된 혁신신약후보물질 발굴 플랫폼 KISDD를 독자적으로 구축한 회사다. 글로벌 제약사에 혁신신약 2종을 기술 수출했으며, 동물 신약 1종을 품목허가 받아 국내에 시판 중이다.