엔지켐생명과학, 중증 구강점막염 치료제 임상 2상 후 FDA 혁신신약 지정 신청

“임상 2상에서 1차 평가지표인 중증 구강점막염(CRIOM) 지속기간은 위약군 13.5일 대비 투약군 0일(중앙값)로 100% 감소했으며, 2차 평가지표인 중증 구강점막염 발생률은 위약군 70% 대비 투약군 45.5%로 35%가 개선된 것으로 확인됐다. 이는 동일한 적응증을 대상으로 진행한 임상시험 중 가장 우수한 결과다.”

엔지켐생명과학 박갑주 박사는 30일 오전 여의도에서 기자간담회를 열고 암화학방사선요법 유발 구강점막염(CRIOM) 치료제의 임상 결과에 대해 이같이 밝혔다.

그는 “해당 결과를 토대로 11월 5일 미국 식품의약국(FDA) 혁신신약 지정 신청을 완료했다”면서 “혁신신약 지정은 심각한 중증질환의 치료를 위해 기존 치료법 대비 임상적 유효성이 현저히 개선된 치료제를 대상으로 약물의 개발과 심사를 촉진시켜 주는 제도로서, EC-18은 기존 치료법 대비 현저한 치료 효과의 개선을 보이기 때문에 EC-18의 혁신신약 지정을 긍정적으로 기대하고 있다”고 전했다.

구강점막염 치료제는 아직까지 개발된 치료제가 없는 의료적 미충족 수요가 높은 시장이다. 박 박사는 동일한 치료제 임상 중 가장 우수한 결과를 나타냈기 때문에 FDA 혁신신약 지정 (Breakthrough Therapy Designation) 신청을 하게 됐다고 말했다.

그는 “성공적인 임상결과와 더불어 글로벌 제약회사와 대규모 라이선싱을 적극 추진중이며, 내년 상반기에는 FDA와 협의해 임상 3상에 필요한 프로토콜을 디자인한 후 글로벌 제약회사와 공동 임상을 진행하기 위해 IND(임상시험계획 승인)를 신청할 계획”이라고 설명했다.

혁신신약으로 지정되면 신속심사 프로그램(Fast Track Program) 기능과 효율적인 약물 개발을 위한 집중적인 FDA 가이드를 제공받을 수 있으며, 적합한 경우 우선 검토(priority review)를 받는 등 FDA로부터 허가 과정까지 지속적인 지원이 제공된다. 이에 앞서 엔지켐생명과학의 구강점막염(CRIOM) 치료제는 2018년 미국 FDA로부터 신속심사 지정(Fast Track Designation)을 획득한 바 있다.

구강점막염은 항암화학방사선요법의 부작용으로 구강에 궤양, 출혈이 발생하는 질병으로 두경부 암이 발병한 환자가 항암화학방사선요법을 받은 뒤 75%가 구강점막염에 걸리는 것으로 알려졌다. 구강점막염은 현재까지 승인된 치료제가 존재하지 않아 의료적 미충족 수요가 매우 높아 신약개발 성공 시 시장 규모가 최대 5조 9000억 원에 달할 것이라 추산하고 있다.