이수앱지스, 팜캐드와 AI 활용 희귀질환 신약 공동연구

▲황엽 이수앱지스 대표이사(왼쪽)와 권태형 팜캐드 대표이사가 공동연구 계약 체결식에서 기념촬영하고 있다. (사진제공=이수앱지스)

이수앱지스는 신경섬유종증(Neurofibromatosis) 1형 치료제 개발을 위해 인공지능(AI) 신약개발기업 팜캐드와 공동연구 계약을 체결했다고 30일 밝혔다.

이번 계약으로 이수앱지스는 팜캐드로부터 연구 중인 타깃 단백질에 작용하는 화학구조 디자인을 제공받는다. 팜캐드는 자사의 AI 신약개발 플랫폼 ‘파뮬레이터(Pharmulator)’를 활용해 최적의 약물 후보군을 찾고, 이수앱지스는 화합물의 합성 및 효능 입증을 진행하는 공동 개발 구조다.

파뮬레이터는 약물과 타겟 단백질 간 상호 결합력을 매우 정밀하게 예측할 수 있어 통상 4~5년 걸리는 비임상 진입까지의 기간을 절반 이상 단축시켜 주는 것으로 알려졌다.

신경섬유종증 1형은 17번째 염색체에 존재하는 NF1 유전자의 변이에 의해 발생하는 희귀난치성질환으로 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래한다. 발생 위치에 따라 시력 및 청력 손실, 통증, 마비감 등의 심각한 신경계통 합병증을 일으킬 수 있다. 해당 질환은 기존 치료제가 하나 있으나 제한적 효능과 여러 부작용으로 의학적 미충족 수요가 여전히 높다.

이수앱지스 신약개발을 총괄하는 박장준 최고과학책임자(CSO)는 “기존 신경섬유종증 1형 치료제가 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 시점이 2020년이고, 국내는 작년에나 승인이 된 만큼 해당 시장은 이제 막 열리기 시작했닫”면서 “팜캐드가 개발한 AI 신약개발 플랫폼의 케미컬 구조 최적화 스크리닝 방식으로 기존 제품이 시장을 장악하기 전에 개발 속도와 효율을 높이는 것이 목표”라고 말했다. 이어 “이미 2개의 희귀질환치료제를 자체 개발해 상업화한 이수앱지스의 기술적 역량을 기반으로 이번 프로젝트의 성공 가능성을 높일 것”이라고 덧붙였다.

이수앱지스는 희귀질환인 고셔병 치료제 ‘애브서틴’과 파브리병 치료제 ‘파바갈’의 개발 및 상업화에 성공해 국내외 시판 중이다. 지난 6월에는 독일 헬름(HELM)과 원료의약품 공급 및 기술이전 계약을 체결한 바 있다.