[BioS]파멥신, 'PMC-403' SCLS "FDA ODD 지정"

파멥신은 지난 21일 자사가 개발중인 혈관정상화 후보물질 ‘PMC-403'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 전신 모세혈관 증후군(Systemic Capillary Leak Syndrome, SCLS) 적응증에 대해 희귀의약품 지정(OrphanDrug Designation, ODD)을 받았다고 28일 밝혔다.

회사에 따르면 PMC-403은 TIE2 활성 항체로 질환성 신생혈관 치료용 후보물질이다. TIE2는 내피세포에 발현하는 수용체로 신생혈관생성, 세포 간 부착(Junction) 등을 조절하는 역할을 한다. PMC-403은 TIE2 수용체를 활성화시켜 혈관의 구조를 개선하고 비정상적인 혈관을 안정화하는 기전이다.

파멥신은 지난 2020년 8월 미국 국립보건원(NIH)과 질환성 신생혈관 치료용 후보물질 ‘PMC-403'에 대한 연구협약을 체결했으며, NIH 산하 미국 국립 알레르기·전염병연구소(NIAID)와 파멥신은 전신 모세혈관 누출 증후군(SCLS)에 대한 PMC-403의 치료 효능을 평가하는 전임상을 진행 중이다.

SCLS는 일시적 전신 혈관내피세포의 기능 이상에 의해 체액과 단백질 등이 혈관 내에서 결체조직으로 급격하게 빠져나가 장기 손상을 유발하는 중증 전신 질환이다. 인구 100만명당 1명 미만의 발병률을 가진 매우 드문 희귀질병으로, 코로나19백신 부작용을 통해 알려진 바 있다.

PMC-403은 현재 국내 식약처에 신생혈관성 연령관련 황반변성(Neovascular Age-related Macular Degeneration) 환자를 대상으로 하는 임상1상 임상시험계획(IND)을 제출하고 승인을 기다리고 있다.