지엔티파마, ‘넬로넴다즈’ 심정지 임상 2상 효능·안전성 확인…”조건부 허가 신청”

(사진제공=지엔티파마)

신약 개발 벤처기업 지엔티파마는 7월 완료한 심정지 환자에 대한 넬로넴다즈 임상 2상에서 약효와 안전성을 확인했다고 5일 밝혔다.

이번 임상 2상은 삼성서울병원, 전남대학교병원 등 5개 대학병원 응급의학과에서 심폐소생 후 4시간 이내에 자발적 순환이 재개돼 저체온 치료를 받는 심정지 환자 105명을 대상으로 진행됐다.

넬로넴다즈의 장애 개선 약효는 뇌기능수행범주(CPC, Cerebral Performance Category)와 수정랭킨척도(mRS, modified Rankin Scale)로 평가했다.

약물 투여 90일 후 장애 없이 독립적으로 활동할 수 있는 환자의 비율은 위약 투여군에서 40.7%였으나 넬로넴다즈 저용량 투여군 55.5%, 고용량 투여군 63%로 장애가 현저히 개선됐다. 또한, 중증 장애나 사망으로 이어지는 환자는 위약 투여군에서 59.3%였으나 저용량 투여군 40.7%, 고용량 투여군 37%로 많이 감소했다.

마지막 약물 투여 후 48시간 이내 환자에 대한 MRI DWI(확산강조영상) 분석에서도 위약 투여군보다 고용량 투여군의 뇌 손상이 전 부분에 걸쳐 유의적으로 감소했다. 넬로넴다즈 투약과 관련한 심각한 부작용은 나타나지 않았다.

심장이 일시적으로 정지하면 뇌에서 글루타메이트와 활성산소가 축적되기 시작하며 분당 약 200만 개의 뇌신경세포가 사멸한다. 골든타임을 놓치면 환자는 장애와 사망에 이르게 된다. 질병관리청의 ‘급성심장정지조사 통계’에 따르면 2021년 국내 인구 10만 명당 급성 심정지 발생률은 64.7명으로 나타났다.

지엔티파마가 정부의 지원을 받아 개발한 넬로넴다즈는 뇌졸중 후 뇌세포 손상의 주원인인 글루타메이트 신경독성과 활성산소 독성을 동시에 제어하는 다중표적 약물이다. 2019년 식품의약품안전처로부터 심정지 후 뇌 손상을 막는 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐고, 2020년에는 희귀질환 신약 개발 과제로 선정돼 보건복지부의 지원을 받았다.

미국과 중국에서 165명을 대상으로 진행한 임상 1상, 이번에 진행한 임상 2상에서 넬로넴다즈의 약효와 안전성이 확인됨에 따라 회사는 식약처에 조건부 허가를 신청할 예정이다.

곽병주 지엔티파마 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “심정지는 생명을 위협하고 심각한 장애를 유발하지만 전 세계적으로 치료제가 없는 실정”이라며 “세계 최초 다중표적 뇌세포 신약 넬로넴다즈를 희귀의약품으로 국내에 조기 출시할 계획”이라고 말했다.