한미약품 “백혈병 신약 ‘투스페티닙’, 단독·병용요법 모두 효과 탁월”

▲미국 샌디에이고에서 열린 미국혈액학회에서 나발 G. 데버(Naval G. Daver) MD 앤더슨 암센터 교수가 한미약품의 급성골수성백혈병 치료 혁신신약 ‘투스페티닙’의 진전된 임상 데이터를 구연으로 발표하고 있다. (사진제공=한미약품)

한미약품 파트너사 앱토즈는 급성골수성백혈병(acute myeloid leukemia, AML) 치료 신약 ‘투스페티닙(Tuspetinib, 이하 TUS)’의 진전된 임상 데이터를 9일(현지시간) 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH)에서 구두 발표했다고 11일 밝혔다.

임상 데이터는 나발 G. 데버(Naval G. Daver) MD 앤더슨 암센터 교수가 발표했다. 발표에 따르면, TUS 단독 요법과 ‘베네토클락스(Venetoclax)’ 병용 요법에서 종양의 소실을 뜻하는 ‘완전관해(CRc)’ 등 우수한 효과가 지속적으로 확인됐다.

68명 환자 대상의 80~160㎎ TUS 단일요법에서 베네토클락스 치료 경험이 없는 환자 29%(28명 중 8명)에서 완전관해가 나타났다. 이 중에는 42%(12명 중 5명)의 완전관해율을 보인 FLT3 돌연변이 환자와 19%(16명 중 3명) 완전관해율을 보인 야생형 또는 FLT3 돌연변이가 없는(unmutated) 환자가 포함됐다.

많은 환자에게 긍정적인 약물 반응이 나타나면서 조혈모세포 이식(HSCT) 치료로 이어지기도 했다. HSCT 치료로 이어지지 않은 환자에서도 지속적인 치료 효과가 관찰됐다. 1일 최대 용량까지 특별히 주목할 만한 부작용이나 용량 제한 독성(DLT) 없이 양호한 안전성 프로파일(profile)을 보였으며, 약물 관련 독성으로 인한 투약 중단도 없었다. 향후 진행될 2상 권장 용량으로는 80㎎이 선정됐다.

TUS와 베네토클락스의(80㎎/200㎎) 병용요법 군에서는 49명의 환자가 투약받았다. 이 중 36명의 환자군을 평가할 수 있었다. 이 환자들은 대부분 과거에 베네토클락스 또는 FLT3 억제제 치료를 받은 이력이 있다.

병용요법은 과거 베네토클락스 치료 경험이 없는 환자와 베네토클락스 재발/불응성(R/R) AML 환자 모두 중 25%(36명 중 9명)에서 완전관해가 나타났다. 베네토클락스 치료 경험이 없는 경우에는 43%(7명 중 3명), 치료 경험이 있는 경우에는 21%(29명 중 6명)의 완전관해가 관찰됐다. FLT3 야생형 환자군에서 20%(25명 중 5명), FLT3 돌연변이 환자군에서 36%(11명 중 4명)의 완전관해를 확인했다.

데버 교수는 “TUS는 종양학에서 매우 치료하기 까다롭고 어려운 질병인 재발/불응성 AML에서 확실한 치료 효과가 나타나며, 놀라울 정도로 우수한 내약성을 갖추고 있다”면서 “TUS는 AML 환자의 70% 이상을 차지하는 FLT3 야생형 환자와 FLT3 및 NPM1 돌연변이 환자 등 광범위한 환자군에서 치료 효과를 보이고 있다”고 설명했다.

이어 데버 교수는 “TUS와 베네토클락스 병용요법 환자들이 현재 치료 초기 단계이지만, 반응을 보이는 환자 대부분은 계속 치료받고 있다”며 “투여가 계속됨에 따라 더 우수한 반응이 도출될 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.