국산 ‘MASH 치료제’ 등장 기대감↑…글로벌 신약 따라잡나

국내 제약·바이오기업들이 대사이상 관련 지방간염(MASH) 적응증의 신약개발에 속도를 내고 있다. MASH는 알코올 섭취와 무관하게 간세포에 중성지방이 축적되는 질환이다. 염증을 방치하면 섬유화가 진행돼 간경변증과 간암 등 중증 간질환으로 악화할 수 있다.

국내외에서 MASH 환자는 증가세이지만, 효과적인 치료제가 없어 미충족 수요가 크다. 실제로 건강보험심사평가원 통계에 따르면 국내 환자 수는 2018년 31만8325명에서 2022년 40만7719명으로 28% 증가했다.

특히 글로벌 제약사가 개발한 신약도 아직 의료현장에 도입되지 않아, 국내 기업이 블루오션에 진입할 수 있을지 주목된다.

17일 본지 취재를 종합하면 최근 디앤디파마텍과 동아에스티가 미국에서 신약 연구·개발(R&D) 성과를 내고 있다.

디앤디파마텍은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 MASH 신약 후보물질 ‘DD01’의 임상 2상 시험계획을 승인받았다. 미국 내 약 10개 임상시험 기관에서 MASH를 동반한 과체중·비만 환자 70여 명을 대상으로 효능과 안전성을 평가할 계획이다.

회사에 따르면 DD01은 미국 과체중·비만 환자의 임상1상 결과, 지방간을 50％ 이상 감소시키는 효과를 입증했다. 이에 FDA는 올해 3월 DD01을 패스트트랙 약물로 지정했다. 패스트트랙 지정 약물은 개발 단계마다 FDA와 협의 할 수 있고, 심사기간 단축 등의 혜택이 부여된다.

동아에스티는 미국 자회사 뉴로보파마슈티컬스 통해 MASH 신약 후보물질 ‘DA-1241’의 전임상 연구결과를 이달 초 유럽간학회(EASL 2024)에서 공개했다. 뉴로보파마슈티컬스는 미국 보스턴 소재의 나스닥 상장기업으로, 동아에스티의 글로벌 R&D 거점으로 기능하고 있다.

해당 전임상은 실험 쥐를 활용한 DA-1241과 글루카곤유사펩타이드-1(GLP-1) 유사체 세마글루타이드 병용요법 연구다. 뉴로보파마슈티컬스에 따르면 모든 개체의 지방간 활성도 점수가 1점 이상 개선됐고, 2점 이상 개선된 개체도 80% 이상으로 확인됐다.

DA-1241은 현재 임상 2상도 다각도로 진행 중이다. 2상 파트 1은 단독요법, 2상 파트 2는 시타글립틴과 병용요법으로 효과성·안전성을 확인하고 있다. 두 연구는 올해 하반기 마무리 짓는 것이 목표다.

국내와 일본 등에서 유한양행과 한미약품의 MASH 신약 후보물질 연구가 한창이다.

한미약품은 ‘에포시페그트루타이드’에 대해 지난달 FDA 산하 독립적데이터모니터링위원회(IDMC)로부터 현재 미국·한국의 글로벌 2상을 계획 변경 없이 지속 진행토록 권고받았다.

IDMC는 진행 중인 임상시험에서 유효성, 안전성, 과학적 타당성을 담보할 수 있다고 판단하면 지속 진행을 권고한다. 한미약품은 올해 말 예정된 미국간학회 국제학술대회(AASLD)에서 해당 임상연구의 초록을 공개할 예정이다.

유한양행이 베링거인겔하임에 기술이전한 ‘YH25724’는 올해 4월부터 일본에서 임상 1상에 돌입했다. 유럽에선 1상을 완료했고, 북미지역에서도 1상을 진행 중이다. 일본 1상은 향후 신약의 아시아지역 허가 시 활용하기 위한 근거자료 확보가 목적인 것으로 풀이된다.

유한양행이 YH25724의 개발과 상업화 단계에 따라 수령할 수 있는 마일스톤은 총 8억3000만 달러(약 1조1528억 원) 규모다. 유한양행은 2019년 기술수출 계약 당시 베링거인겔하임으로부터 선급금 4000만 달러(약 555억 원)를 받은 바 있다.

업계 한 전문가는 본지와 통화에서 “전 세계 MASH 적응증으로 허가된 치료제는 올해 3월 FDA가 처음 승인한 마드리갈파마슈티컬스의 ‘레즈디프라’가 유일하다. 국내는 물론 해외 임상 현장에서도 본격적으로 상용화되지 않았다”며 “초격차가 뚜렷한 경쟁 약물이 없어, 향후 개발이 완료되는 신약도 시장을 선점을 기대할 수 있다”고 전망했다.