식약처, 소아 신경모세포종 치료제 ‘콰지바주’ 허가

입력 2024-06-19 17:00

식약처, GIFT 등으로 신속 심사·사용 지원

(연합뉴스)

식품의약품안전처는 레코르다티코리아가 수입하는 재발성·불응성 신경모세포종 소아 환자 치료 희귀의약품 ‘콰지바주(성분명 디누툭시맙베타)’를 허가했다고 19일 밝혔다.

신경모세포종은 교감신경절 세포의 기원인 미분화한 신경모세포가 성숙·분화하지 않아 발생하는 종양이다. 주로 5세 이하 소아에서 발생한다. 국내에는 고위험군, 재발성·불응성 신경모세포종 환자를 대상으로 허가된 치료제가 없었다.

이번 허가에 따라 환자들은 국내 병원에서 콰지바주를 직접 처방받게 됐다. 이전까지는 희귀필수의약품센터를 통해 해외에서 해당 의약품을 구매해야 했다.

콰지바주는 신경모세포 표면에 있는 ‘GD2’에 결합해 종양세포 사멸을 유도하는 단클론항체다. GD2는 신경모세포종 세포에서 많이 발현되는 당지질이다.

식약처는 지난해 8월 콰지바주를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정하고, 허가심사 기간을 115일에서 90일로 단축한 바 있다.

또한, 식약처는 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’을 통해 콰지바주의 안전성·유효성 심사 결과를 건강보험심사평가원, 건강보험공단, 보건복지부에 미리 공유하고 신속한 사용을 지원했다.