식약처, 야간혈색소뇨증·이식편대숙주 등 희귀질환 치료제 2종 허가

입력 2024-08-29 14:43

한국노바티스 수입 ‘파발타캡슐’, 메디탑 수입 ‘레주록정’ 허가

(연합뉴스)

식품의약품안전처가 희귀질환 치료제 2종을 허가했다고 29일 밝혔다.

식약처는 한국노바티스가 수입하는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘파발타캡슐(성분명 입타코판)’과 메디탑이 수입하는 만성 이식편대숙주질환 치료제 ‘레주록정(성분명 벨로모수딜메실산염)’을 허가했다.

PNH은 조혈모세포 유전자 돌연변이로 인해 적혈구가 보체(선천성 체내 면역 체계 일부) 반응에 취약해지면서 혈관 안팎으로 용혈을 유발하는 질환이다. 지속적인 빈혈·피로·정맥 혈전 등의 증상이 나타난다.

파발타캡슐은 기존 치료제 사용 시 나타날 수 있는 혈관 외 용혈을 억제하는 등 기존 치료제보다 유효성이 개선된 제품이다. 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제 선택 폭을 확대하는 데 도움을 줄 것으로 기대된다.

만성 이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포 이식의 주요 합병증으로, 이식 수혜자 중 일부에서 발생한다.

레주록정은 이전에 2차 이상의 전신 요법에 실패한 만성 이식편대숙주 질환이 있는 성인 및 12세 이상의 소아 환자의 치료에 사용된다. 만성 이식편대숙주질환 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

식약처 관계자는 “앞으로도 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있도록 하겠다”라고 말했다.