영진약품, 앱리바에 기술이전한 KL1333 美 FDA 임상2ㆍ3상 IND 승인

영진약품이 2017년 스웨덴 바이오벤처회사 앱리바AB(Abliva, 구 NeuroVive)에 기술이전한 미토콘드리아 이상 질환 치료 후보물질 KL1333이 미국 식품의약국(FDA) 임상 2/3상을 동시진행하는 IND(임상시험계획)를 지난달 24일 승인받았다고 6일 밝혔다. 임상2/3상 시험을 성공적으로 완료한 뒤 신약으로 출시한다면 원발성 중증 미토콘드리아 이상질환 치료제로는 KL1333이 세계 최초 혁신신약(First in class)가 된다.

KL1333은 영진약품이 2017년 1월 흡수합병한 KT&G생명과학이 2013년부터 대사 및 난치성 질환 치료제로 독자 개발해 온 신약물질로 2017년 4월 앱리바에 기술이전돼 2018년 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 앱리바는 2021년 5월 영국 1a/b상을 성공적으로 완료하였고, 치료제가 없어 시장 성장 잠재성이 높은 미토콘드리아 이상 희귀질환 치료제로 개발해 나갈 계획이다.

앱리바는 멜라스 증후군(MELAS), 모계 유전 당뇨병 및 청각장애(MIDD), 컨스-세이어 증후군(KSS), 만성진행외안근마비(CPEO), 머프 증후군(MERRF) 등을 포함하는 원발성 미토콘드리아 질환(primary mitochondrial disease, 이하 PMD) 성인 환자를 대상으로 임상 2/3상 시험을 진행하며 2022년 환자 모집을 시작해 2024년 완료한다는 계획이다. 본 임상은 미국을 포함한 7~12개 국가의 30~40개 병원에서 진행될 예정이며 임상시험에 참여하는 환자는 총 12개월 동안 위약 또는 KL1333을 경구 복용하게 된다. 앱리바가 진행한 지난 임상 1a/b상 시험에서 건강한 성인을 대상으로 KL1333의 안전성을 확인했을 뿐만 아니라 소수의 PMD 환자를 대상으로 KL1333의 피로증상 및 근육 기능 개선 효과를 확인했기 때문에 임상 2/3상의 성공 가능성은 더욱 높아 보인다.

KL1333의 기술이전 당시 계약규모는 5700만 달러(약 627억원)로 영진약품은 그간 200만달러(약 23억원)의 계약금을 수령했다. 이번 FDA 임상 2/3상 IND 승인에 따라 임상마일스톤을 단계별로 수령하게 되며, 추후 임상 2/3상이 성공할 경우 임상마일스톤 규모는(총 규모 1,200만달러) 더욱 커질 것으로 기대된다. 만약 신약 승인 및 상업화까지 성공한다면 로열티 수입이 기대되며 다양한 적응증으로 개발을 확대할 수 있는 기회를 갖게 된다. 이와는 별개로 한국과 일본의 판권은 영진약품이 보유하고 있어 추가적인 기술이전을 통해 영진약품의 수익은 더욱 확대될 것으로 기대된다.

PMD는 현재 세계적으로 치료제가 없는 미충족 수요 시장이다. 미국과 유럽의 미토콘드리아 환자는 약 4만명에 달하며 전세계 미토콘드리아 질환을 앓고 있는 성인은 10만명당 2.9명으로 추정하고 있다. 앱리바는 타깃 환자수를 감안해 연간 매출로 10억 달러(약 1.1조원) 이상을 전망하고 있다.

영진약품 이재준 대표는 “앱리바가 글로벌 임상 2/3상을 완수할 수 있도록 협업 관계를 유지하며 적극 협력하고, 적응증 확장을 통해 혁신신약 포트폴리오를 더욱 강화하겠다”고 전하며 “이번 성과를 기반으로 영진약품이 미토콘드리아 희귀질환뿐 아니라 혁신신약 연구개발 전문제약사로 거듭날 수 있도록 연구기관, 바이오벤처 등과 협력 연구를 지속적으로 확대하고 선두기업으로서 입지를 다져나가겠다”고 말했다.