다발신경병증 희귀약 ‘암부트라프리필드시린지주’ 허가

입력 2024-11-15 13:32

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3개월에 1회 투여 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 주사제

(연합뉴스)

식품의약품안전처는 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 주사제 희귀의약품 ‘암부트라프리필드시린지주’(성분명 부트리시란나트륨)를 허가했다고 15일 밝혔다.

TTR 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형으로 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적돼 다발신경병증을 유발하는 희귀질환으로, 사망 위험이 높다.

암부트라프리필드시린지주는 1단계 또는 2단계 다발성신경병증 환자에게 3개월에 1회 투여(피하주사)한다. 주성분 부트리시란나트륨은 화학적으로 합성된 이중나선 구조의 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 주사제로, 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제해 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다. siRNA는 특정 mRNA에 결합해 절단을 유도해 궁극적으로 단백질 생성을 억제하는 역할을 하는 RNA다.

식약처는 “앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다”라고 전했다.